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CRN: Nouvelles perspectives dans la recherche biomédicale

Dans une étude publiée le 19 septembre 2017 dans le magazine Cell Reports, la Pre Nicole Déglon en collaboration avec le Pr Renaud Du Pasquier et deux équipes françaises ont développé une nouvelle méthode d'édition du génome.

Publié par Nicole Deglon

The Self-Inactivating KamiCas9 System for the Editing of CNS Disease Genes

Cell Reports 20, 2980–2991, September 19, 2017

 

Dans une étude publiée le 19 septembre 2017 dans le magazine Cell Reports, la Pre N. Déglon en collaboration avec le Pr R. Du Pasquier et deux équipes françaises ont développé une nouvelle méthode d’édition du génome.

Ce ciseau moléculaire permet de cibler et d’inactiver des gènes mutés directement impliqués dans des formes familiales de maladies du cerveau. Afin de garantir la sécurité de cette approche et en particulier d’éviter des cassures dans le génome en dehors du gène malade, les chercheurs ont intégré un système d’auto-destruction du système. L'étude démontre qu’une expression du ciseau, sur une très courte période, est suffisante pour induire une inactivation très efficace du gène de l’huntingtine dans des cellules provenant de patients souffrant de la maladie d’Huntington et dans des modèles souris de cette maladie.

Ces données font l’object d’une demande de brevet avec l’aide du PACTT (TTO UNIL-CHUV) et ouvre de nouvelles perpectives dans la recherche biomédicale et en particulier les maladies neurodégénératives.

Cette recherche est le fruit d'une collaboration internationale entre l’Institut des Cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques (I-Stem) de l’INSERM , l’Institut François Jacob du CEA et le CHUV. Cette recherche est soutenue par la Fondation Novartis, le Fond National Suisse de la Recherche Scientifique, l’Association Française contre les Myopathies (AFMTéléthon), et le programme Européen JPND-modelPolyQ.  

 



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Dernière mise à jour le 21.09.2017 14:57