Développer l'immunothérapie par CAR-T cells pour soigner les enfants atteints de leucémie

Premier essai de production de CAR T cells avec un donneur volontaire sain (mars 2022)

L’étude CAReLEMAN, menée au CHUV en Suisse en collaboration avec Leman BioTech, explore un nouveau traitement prometteur pour les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ayant rechuté après un traitement standard.
La LAL est le type de cancer du sang le plus fréquent chez l’enfant. Grâce aux progrès thérapeutiques, la majorité des patients peuvent être guéris — mais pour ceux dont la maladie réapparaît, les options restent limitées et reposent souvent sur une chimiothérapie très intensive ou une greffe de moelle osseuse.

Cette étude évalue une approche innovante appelée thérapie CAR-T anti-CD19 avec expression d’IL-10. Les cellules CAR-T sont des cellules immunitaires prélevées dans le sang du patient, puis modifiées en laboratoire pour reconnaître et attaquer les cellules cancéreuses.
Dans cette nouvelle version, les chercheurs ont ajouté une molécule appelée interleukine-10 (IL-10) afin de renforcer la persistance et l’activité de ces cellules, les rendant potentiellement plus efficaces contre la leucémie (Prof. Li Tang, EPFL).

Différentes phases de l'étude

L’essai CAReLEMAN vise d’abord à vérifier la sécurité et la faisabilité de cette nouvelle thérapie (phase I), puis à évaluer son efficacité dans le contrôle de la maladie (phase II).
L’étude comprend deux groupes de patients : ceux qui n’ont jamais reçu de traitement CAR-T auparavant, et ceux dont la leucémie est revenue après une première thérapie CAR-T standard.

Les premiers résultats obtenus chez l’adulte ont montré des taux de réponse très élevés et une toxicité faible, même à des doses extrêmement faibles (Xu Q et al. IL-10-expressing, anti-CD19 CAR T cells for patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia: an open-label, single-arm, phase 1 study. Lancet Haematol. 2025).

L’étude CAReLEMAN vise à transposer ces résultats prometteurs aux jeunes patients, en leur offrant un traitement plus doux, plus précis et plus durable, susceptible de réduire les effets secondaires à long terme des thérapies traditionnelles.

Si elle s’avère concluante, cette étude pourrait représenter une étape majeure vers des traitements plus sûrs et personnalisés pour les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie difficile à traiter — et une nouvelle source d’espoir pour leurs familles.

• ISREC -  Institut Suisse de Recherche Expérimentale sur le Cancer
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